Módosított HIV-vírussal gyógyították meg veleszületett immundefektust amerikai kutatók
Washington, 2019. április 18., csütörtök (MTI) - Amerikai kutatók az immunrendszer egyik legnagyobb ellenségét, a HIV-vírust használtak fel abban a génterápiában, amellyel nyolc kisgyermeket meggyógyítottak a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból (SCID).
New England Journal of Medicine című tudományos folyóiratban
ismertetett közleményükben a kutatók bemutatták, miként fordították
ellenségből "baráttá" a szerzett immunhiányos tünetegyüttest, az
AIDS-et okozó HIV-vírust, megváltoztatva oly módon, hogy ne legyen
képes betegséget okozni, majd a gyermekek genomjába juttattak egy
gént, amely hiányzott a génkészletükből.
A 2-14 hónapos kicsinyek, akik csekély vagy semmilyen
immunrendszerrel születtek, ma már teljesen jól működő
immunrendszerrel bírnak.
A gyermekek az IL2RG génben lévő mutációk okozta X-SCID
rendellenességben szenvedtek, és nincs genetikailag összeillő
testvérük - olvasható az amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézet
közleményében.
A SCID a legsúlyosabb veleszületett immundefektus, azoknak a
gyerekeknek, akik ebben a rendellenességben szenvednek, teljesen
steril körülmények között kell élniük, és a kezeletlen betegség
miatt, a fertőzések nyomán kétéves korukig meghalnak. Ha időben
felismerik a betegséget, és van megfelelő donor,
csontvelő-átültetéssel gyógyítható.
Az amerikai kutatók által kifejlesztett génterápiában a
kicsinyektől születésük után csontvelőt vettek, és kijavították a
genetikai hibát a DNS-ben.
A defefektust kijavító "hibátlan gént" a HIV egy módosított
vírusába juttatták be.
A gyermekeket a terápia után egy hónappal elbocsátották a
kórházból.
"A babák ma már totyogók, akik jól reagálnak az oltásokra és
immunrendszerük az összes immunsejtet előállítja, amely ahhoz
szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől. Teljesen normális
életet élnek, felfedezik a világot" - közölte Ewelina Mamcarz, a St.
Jude Gyermek Kutatókórház orvosa, a tanulmány egyik vezető szerzője.
A terápiát Brian Sorrentino orvos dolgozta ki, aki a
közelmúltban meghalt.